Mucoviscidose: un seul traitement contre tous les symptômes?

[24 février 2016 - 09h55] [mis à jour le 24 février 2016 à 10h21]

La mucoviscidose est une maladie génétique qui se manifeste par divers symptômes. Les plus connus impliquent des dysfonctionnements respiratoires et gastro-intestinaux. Mais des troubles osseux sont également associés à la pathologie. Une équipe INSERM a peut-être mis le doigt sur une piste thérapeutique capable de traiter tous ces symptômes grâce à une seule et même molécule.

La mucoviscidose est souvent associée à des problèmes de croissance chez les enfants ou encore une fragilité osseuse chez les adultes. Pour tenter de clarifier le lien entre la mutation de CFTR (caractérisant la mucoviscidose) et les symptômes osseux, l’équipe de Pierre Marie de l’Unité 1132 INSERM/Université Paris Diderot, Bioscar, Hôpital Lariboisière s’est inspirée de précédents travaux.

Ceux-ci avaient montré que la protéine mutée ne parvient pas à rejoindre la membrane des cellules épithéliales : elle reste bloquée dans le cytoplasme en raison d’interactions avec plusieurs protéines qui provoquent sa dégradation. En bloquant cette interaction délétère, l’équipe a permis à la protéine CFTR mutée d’arriver jusqu’à la membrane donc, en quelques sortes, de corriger la mutation.

Améliorer la qualité de l’os

L’équipe INSERM a alors vérifié si ce mécanisme était également présent dans les ostéoblastes (cellules osseuses). Avec succès. En bloquant l’interaction délétère, ils ont observé « le rétablissement des voies de signalisations altérées dans les ostéoblastes et un regain de fonction de ces cellules » ainsi qu’ « un retour à la normale de la formation osseuse ».

Il s’agit maintenant pour les chercheurs d’évaluer le bénéfice à long terme de cette stratégie thérapeutique. Une nouvelle étude est en cours dans laquelle des souris malades sont traitées avec la molécule permettant de bloquer l’interaction délétère pendant quatre semaines. Objectif, « évaluer l’effet du traitement sur la masse osseuse et la qualité de l’os ».

Si leurs résultats se confirment, les chercheurs disposeront alors d’un candidat médicament agissant à la fois sur les symptômes directs de la maladie, notamment respiratoires et gastro-intestinaux, mais également sur les troubles osseux.

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