Thérapie génique : et les souris voient…

Des chercheurs suisses et français sont parvenus à rendre la vue à des souris atteintes de rétinite pigmentaire. Nul miracle pourtant, dans les résultats de ce travail publié dans la revue Science.

Les animaux ont simplement si l’on ose dire, bénéficié d’un traitement par thérapie génique. Ce qui est particulièrement encourageant, c’est que ces résultats ont été confirmés sur des tissus humains, et que grâce à une démarche complémentaire, une équipe de l’Institut de la Vision à Paris, a d’ores et déjà déterminé les types de patients susceptibles de bénéficier de ces traitements…

Au terme d’une collaboration avec des chercheurs du Friedrich Miescher Institute de Bâle, en Suisse, une équipe INSERM, CNRS Université Pierre et Marie Curie de Paris (UPMC) au sein de l’Institut de la Vision a pu rendre la vue à des souris atteintes de rétinite pigmentaire. Cette maladie se caractérise par des lésions affectant les deux types de photorécepteurs de la rétine. Les bâtonnets, sensibles à la lumière nocturne, sont détruits. Les cônes pour leur part, qui sont sensibles à la lumière diurne, survivent sans pour autant être fonctionnels. Par thérapie génique, les cônes de la rétine des souris étudiées ont pu être réactivés.

Les résultats de cette expérience ont été confirmés sur des cellules en culture de rétine humaine. « Grâce à des techniques d’imagerie rétinienne à haute résolution, nous sommes d’ores et déjà capables de cibler des patients chez qui cette thérapie pourrait être appliquée », explique le Pr José-Alain Sahel (Institut de la Vision). « Non invasives, ces techniques sont mises en œuvre au sein du Centre des maladies rares de la rétine mis en place par l’Institut ».

Les rétinopathies pigmentaires, dont font partie les rétinites pigmentaires, touchent environ 1,5 million de malades dans le monde. D’autres travaux de thérapie génique ont déjà permis de guérir des affections de la rétine. En 2006 par exemple Fabienne Rolling et son équipe à Nantes (Unité INSERM 649) avaient ainsi rendu la vue à des chiens aveugles atteints de l’amaurose congénitale de Leber.

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  Source : CNRS, Institut de la Vision, UPMC, INSERM, 24 juin 2010.