Un premier traitement pour retarder le diabète de type 1 recommandé en Europe

L’Agence européenne du médicament vient de recommander une toute première biothérapie - le téplizumab - qui retarde la survenue du diabète de type 1. Ce qui laisse espérer une disponibilité en France dans les prochains mois. À quoi sert-il ? Pour qui ?

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Le teplizumab est le premier traitement à être validé pour retarder l’apparition du diabète de type 1. Dans un communiqué, l’Agence européenne du médicament (EMA) vient de recommander « l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne pour Teizeild (teplizumab), afin de retarder l’apparition du diabète de type 1 de stade 3 », c’est-à-dire le diabète clinique, avec son cortège de symptômes liés aux anomalies de la glycémie, caractéristiques de la maladie. On estime à 2,2 millions le nombre de personnes atteintes de diabète de type 1 dans l’Union européenne. Il n’existe actuellement aucun traitement autorisé pour retarder ou guérir la maladie.

Après la publication imminente d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne, les états membres vont devoir s’accorder sur le prix de ce médicament antidiabétique et les modalités de son remboursement dans chaque pays, dont la France, ce qui devrait prendre quelques mois.

Qu’est-ce que le teplizumab ?

Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune chronique dans laquelle le système immunitaire détruit les cellules bêta du pancréas qui produisent l’insuline. Cette hormone sert à réguler la glycémie (taux de sucre dans le sang) en permettant au glucose de pénétrer dans les cellules pour y produire de l’énergie. Il en résulte une accumulation de glucose dans le sang et de nombreux symptômes (soif, faim, mictions fréquentes, perte de poids et fatigue). À terme, les organes vitaux sont en danger, comme le cœur, les vaisseaux sanguins, les nerfs, les yeux et les reins. Les patients doivent alors s’injecter quotidiennement de l’insuline pour contrôler leur glycémie.

Si le diabète de type 1 débute souvent dans l’enfance, il peut survenir à tout âge. La maladie évolue en trois stades, et les symptômes apparaissent généralement au stade 3 (dit diabète « clinique »), où des injections quotidiennes d’insuline deviennent nécessaires. Mais le teplizumab intervient avant d’en arriver là. Il s’agit d’un anticorps monoclonal qui ralentit la progression de la maladie en réduisant la destruction des cellules bêta du pancréas, productrices d’insuline. Il reconnaît une cible située à la surface des lymphocytes T et leur envoie un signal qui entraîne la mise au repos de ceux qui s’attaquent aux cellules bêta.

Il s’administre par perfusion intraveineuse (1 mg/ml) une fois par jour pendant 14 jours consécutifs.

Quelle est son efficacité ?

Cette recommandation de l’EMA repose sur les résultats d’un essai clinique randomisé publié dans The New England Journal of Medicine, en double aveugle, contrôlé par placebo, mené auprès de 76 patients avec un 1 diabète de stade 2, c’est-à-dire à haut risque de développer un diabète clinique. Le délai médian d’apparition d’un DT1 de stade 3 était de 50 mois chez les patients traités par teplizumab et de 25 mois chez ceux ayant reçu un placebo. 45 % des 44 patients traités par teplizumab ont développé un DT1, contre 72 % des 32 patients ayant reçu un placebo au cours de l’étude. Le risque est donc réduit d’environ 59 % avec le teplizumab. Par ailleurs, d’après les résultats d’autres études, le teplizumab préserve la fonction des cellules bêta pancréatique.

Quels sont les patients concernés par l’avis européen ? 

Sont concernés, les adultes et les enfants à partir de 8 ans atteints de DT1 de stade 2 (présence d’au moins deux autoanticorps caractéristiques du DT1 d’après un test sanguin).

Quels sont les éventuels effets indésirables du teplizumab ?

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés avec Teizeild étaient une diminution du nombre de différents types de globules blancs (lymphocytes, leucocytes et neutrophiles) et des éruptions cutanées. L’effet indésirable grave le plus fréquent (2 % des patients), était le syndrome de libération de cytokines (molécules de l’inflammation, une affection grave provoquant fièvre, vomissements, essoufflement, céphalées et hypotension. Mais les informations sur le produit (à paraître rapidement) et le plan de gestion des risques comprennent des mesures appropriées pour atténuer ces risques.

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  Source : First-in-class treatment to delay onset of type 1 diabetes. EMA, update on 20 November 2025 ; An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes Published June 9, 2019 N Engl J Med 2019;381:603-613 DOI: 10.1056/NEJMoa1902226

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  Ecrit par : Hélène Joubert - Édité par Emmanuel Ducreuzet