Adrénoleucodystrophie : deux enfants sauvés par la thérapie génique

Deux enfants atteints d’adrénoleucodystrophie (ALD) ont été sauvés d’une mort certaine grâce à la thérapie génique – et à un dérivé inactivé du virus du SIDA ! L’ALD est une maladie génétique rare, mais mortelle. Elle entraîne la destruction progressive du système nerveux central (moelle épinière et cerveau), conduisant à la perte des fonctions cognitives et motrices, et au décès. La greffe de moelle osseuse ne suffit pas : les donneurs sont trop rares et le risque de complications élevé. Un nouveau traitement vient d’être testé sur deux enfants, à l’hôpital Saint-Vincent-de-Paul à Paris, par des équipes de recherche française […]