L’espoir d’une meilleure tolérance pour les greffes de moelle osseuse ?

Utilisé dans le cadre d’un essai de phase III mené dans 10 pays, le défibrotide aurait donné des résultats encourageants dans la prévention de la maladie veino-occlusive hépatique. Ce travail, présenté dans le cadre du 51ème congrès de l’ASH à la Nouvelle-Orléans, a retenu l’attention. Il n’existe pas en effet, de traitement de référence contre cette affection.

La maladie veino-occlusive (MVO) est une obturation des petites veines du foie, dont les gros vaisseaux restent libres. Son origine est souvent iatrogène, à la suite de chimiothérapies anticancéreuses ou de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques notamment. Mais dans certains cas aussi, elle survient à cause d’une intoxication par certaines plantes médicinales…

« La MVO est une complication particulièrement menaçante chez l’enfant, de la transplantation de cellules souches. Elle affecte entre 10% et 60% des sujets selon leurs facteurs de risque, et la mortalité peut atteindre 70% » a rappelé le Dr Selim Corbacioglu, responsable du département d’hématologie à l’Université d’Ulm (Allemagne). L’essai coordonné par son équipe a concerné 360 enfants traités entre janvier 2006 et janvier 2009, dans 28 services hospitaliers et 10 pays différents, donc.

Agés en moyenne de 6,6 ans, ces enfants répartis en deux groupes – dont l’un a servi de groupe contrôle – recouvraient trois tranches d’âge. Il y avait des nourrissons (24% des cas), des enfants (52%) et des adolescents (23%). Le médicament a été administré quotidiennement par voie intraveineuse à dater du conditionnement préalable des malades jusqu’au 30ème jour suivant la greffe de cellules souches.

Un médicament « orphelin ». Les résultats semblent encourageants. La réduction du risque de MVO a été de 40%, celui-ci passant de 20% en moyenne dans le groupe contrôle, à 12% dans le groupe traité. Par ailleurs le nombre de défaillances organiques associées aux complications de la maladie a également été réduit. Les cas d’insuffisance rénale par exemple, ont vu leur fréquence passer de 6% dans le groupe contrôle, à 1% dans le groupe traité par défibrotide. Quant à la mortalité générale, elle n’a pas dépassé 2% chez les malades traités, contre 6% dans le groupe témoin.

Le défibrotide n’est pas à proprement parler un médicament nouveau. Mis au point au début des années 1980, il a fait l’objet d’essais aux Etats-Unis, contre le purpura thrombopénique en 1985. En mai 2003, la Food and Drug Administration (FDA) de ce pays lui a ouvert une procédure d’homologation accélérée (Fast track) pour la prévention et le traitement de la MVO. En juillet 2004, elle a été suivie par l’Agence européenne du Médicament, qui lui a conféré le statut de médicament orphelin dans cette indication.

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  Source : de notre envoyé spécial au 51ème congrès de l’ASH, La Nouvelle-Orléans, 5-8 décembre 2009