Les biotechnologies contre les maladies orphelines
06 janvier 2010
Un nouveau traitement a permis d’obtenir de très bons résultats dans la prise en charge de différentes maladies génétiques, rares et très invalidantes. Des maladies rares en effet, puisqu’elles ne concernent que 1 000 à 6 000 patients dans le monde.
Le nouveau médicament qui repose sur la technologie des anticorps monoclonaux, a été développé par le laboratoire Novartis. Il vient de se voir accorder une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne contre les CAPS (syndromes périodiques associés à la cryopyrine).
Il s’agit de maladies – qualifiées d’auto-inflammatoires – qui regroupent trois syndromes. Le Syndrome auto-inflammatoire familial au froid (FCAS), le syndrome de Mückle-Wells (MWS) et le syndrome CINCA (chronique, infantile, neurologique, cutané et articulaire). Chez les malades atteints de CAPS, une protéine du système immunitaire – l’Interleukine 1-β ou IL1-β- est produite en trop grande quantité. « Ces maladies génétiques touchent une centaine de patients en France, et sont méconnues du grand public et des médecins », précise le Pr Isabelle Koné-Paut, coordinatrice du centre de référence pour les maladies auto-inflammatoires rares, au CHU Kremlin Bicêtre de Paris. Elles provoquent, de façon plus ou moins marquée, de fortes fièvres, une fatigue intense, des crises d’urticaire déclenchées par le froid, une conjonctivite, des douleurs articulaires et musculaires, des œdèmes, des maux de têtes, des difficultés d’apprentissage, mais aussi une surdité et une amylose, une maladie rénale potentiellement mortelle.
Bientôt disponible en France sous le nom d’Iliaris®, le Canakinumab a fait ses preuves au terme d’une étude menée dans 5 pays, sur 35 patients. Il a prouvé sa capacité à normaliser la production d’IL1-β, apportant une rémission rapide et durable des troubles. Le traitement a été administré à raison d’une injection sous-cutanée toutes les 8 semaines. Et chez 34 des 35 patients, on a observé une diminution majeure des symptômes et une normalisation des niveaux de protéines inflammatoires. A l’arrêt du traitement cependant, les rechutes ont été pratiquement systématiques : 13 patients sur 16 ont été concernés. Il est donc extrêmement probable qu’un traitement au long cours soit nécessaire.
Un médicament orphelin… pour des maladies fréquentes ?
Le canakinumab pourrait être utilisé dans des maladies plus répandues, comme la goutte ou le diabète de type 2. C’est ce qu’espère son fabricant. « Le développement du canakinumab a coûté près d’un million de dollars ‘par patient’ ! Pour que la situation soit financièrement tenable, le médicament doit être indiqué dans d’autres pathologies, plus fréquentes, » explique le Dr Dhaval Patel, qui dirige la recherche sur l’auto immunité, la transplantation et l’inflammation chez Novartis.
Comment une telle évolution serait-elle possible? Par exemple si le mécanisme d’action sur lequel agit cet anticorps monoclonal s’avérait commun à des maladies plus fréquentes. Ainsi la voie de l’interleukine 1β, concernée dans les CAPS, l’est-elle aussi dans la goutte chronique voire le diabète de type 2, pour certains groupes de patients. Les études visant à étendre à la goutte le fruit des recherches menées sur les CAPS, sont actuellement en phase III. Le Dr Patel espère pouvoir les soumettre aux autorités de santé dans les deux années à venir.
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