Maladie de Charcot-Marie Tooth : vers un traitement par ARN ?

Des chercheurs français proposent une piste prometteuse pour traiter la maladie Charcot-Marie Tooth. Neurologique et héréditaire, elle se caractérise par une faiblesse musculaire et une diminution de la sensibilité des pieds et des mains. Aucun traitement curatif n’existe à ce jour.

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La maladie de Charcot-Marie Tooth est la maladie neurologique héréditaire la plus fréquente au monde. Elle touche le nerf périphérique et entraîne une paralysie progressive des jambes et des mains. Aucun traitement ne permet de soigner cette maladie.

Quelle en est la cause ? Cette maladie est due à la surexpression d’une protéine spécifique appelée PMP22. C’est cette cible qu’ont décidé d’étudier des chercheurs du CNRS, de l’Inserm, de l’AP-HP et des universités Paris-Saclay et de Paris en espérant trouver une piste de traitement curatif. Et la cible s’est avérée être la bonne.

Pour l’établir, les scientifiques ont développé chez la souris, une thérapie fondée sur la dégradation de l’ARN codant pour la protéine PMP22, qui est fabriquée en quantité deux fois plus importante que la normale chez les malades. « Tout l’enjeu est donc de réussir à normaliser l’expression de cette protéine chez les personnes atteintes de la maladie de Charcot-Marie Tooth », expliquent les auteurs de ce travail. Pour ce faire ils ont utilisé à cette fin d’autres petits ARN capables d’interférer avec un ARN spécifique codant pour la PMP22. Objectif, conduire à sa dégradation ou à la diminution de sa traduction en protéine. Chez les souris modèles, cette méthode a permis « la restitution complète et rapide de l’activité locomotrice et de la force ».

Reste à évaluer l’efficacité de cette nouvelle thérapie chez l’humain avec des études pré-cliniques et cliniques.

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  Source : CNRS, Inserm, AP-HP, Universités Paris-Saclay et Paris, mars 2021

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  Ecrit par : Dominique Salomon - Edité par : Emmanuel Ducreuzet