Maladie de Hürler : le traitement devrait être disponible dans 3 mois !

Le Comité des Spécialités pharmaceutiques de l’Agence européenne du Médicament à Londres, (CSP) vient d’émettre un avis favorable à l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) de l’Aldurazyme pour le traitement de la maladie de Hürler. Il s’agit d’une affection génétique rare, progressive et débilitante, que les spécialistes appellent également mucopolysaccharidose. Elle touche chaque année 2 000 personnes dans le monde, dont une centaine en France. Les principales atteintes sont cardiaques, respiratoires et articulaires. Dans sa forme la plus sévère, la maladie s’accompagne de dommages neurologiques graves avec une régression intellectuelle d’intensité variable. L’avis favorable du CSP est en fait […]