Maladies rares : le marché des «médicaments orphelins »

De 2015 à 2020, le marché des maladies rares passera de 100 milliards de dollars à 176 milliards. ©Phovoir

A travers l’Europe et les Etats-Unis, les 7 000 maladies rares décrites par la science affectent 60 millions de patients. Chroniques, la plupart de ces pathologies diminuent fortement l’espérance de vie des malades. Véritable niche financière pour les laboratoires, le marché des « médicaments orphelins » est en plein essor. Comment les laboratoires investissent dans la recherche ? Les précisions à l’occasion de la 8^e journée mondiale des maladies rares, organisée ce samedi 28 janvier. 

« Une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle atteint moins d’1 personne sur 2000 », décrit l’Agence européenne du médicament. C’est par exemple le cas de l’hémophilie, des cancers de la moelle osseuse, ou encore de maladies moins connues comme le syndrome de Williams et Beuren.

Aujourd’hui, on estime que les patients concernés représentent entre 6% à 8% de la population de l’Union européenne. « Dans 8 cas sur 10, l’origine est génétique. Toutes ces pathologies chroniques engagent le pronostic vital du patient », poursuit Eurordis, l’Organisation européenne pour les maladies rares.

De 40 à 400 médicaments

La recherche sur la prise en charge des maladies rares a été impulsée par le vote de l’Orphan Drug Act aux Etats-Unis, en 1983. A cette date, il n’existait que 40 médicaments pour soigner les patients concernés. Actuellement, les médecins ont le choix entre 400 traitements différents, et ce marché florissant n’a pas encore dit son dernier mot.

Aujourd’hui, la communauté médicale mise en effet sur le développement de « médicaments orphelins ». Lesquels sont spécifiquement prescrits pour le diagnostic, la prévention et/ou le traitement de maladies rares, graves voire létales. Pour preuve, selon le cabinet d’études EvaluatePharma, les ventes de « médicaments orphelins » vont augmenter de 11% d’ici à 2020, contre 4% prévus sur le marché des médicaments classiques adaptés aux soins d’une plus large population.

Un marché plus pérenne

De telles prévisions de croissance sont plausibles, en partie grâce à la simplification des essais cliniques menés pour évaluer les bénéfices-risques de ces traitements. A titre d’exemple, des études regroupant des milliers de volontaires sont nécessaires pour la commercialisation d’un médicament dit classique. Pour les maladies rares en revanche, de plus petites cohortes, comprenant une dizaine ou une centaine de malades, suffisent à prouver l’efficacité de la molécule. Par ailleurs, les délais d’obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) sont raccourcis, les coûts engendrés moins élevés.

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  Source : Organisation européenne pour les maladies rares, le 28 janvier 2015

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  Ecrit par : Laura Bourgault – Edité par : Dominique Salomon