Myopathie de Duchenne : une thérapie génique se révèle efficace

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Bonne nouvelle dans la lutte contre la myopathie de Duchenne. Une équipe internationale a mis au point une thérapie génique qui s’est révélée efficace. En effet les symptômes cliniques de cette affection ont pu être stabilisés chez des chiens.

Dans le cadre d’une collaboration internationale, des scientifiques français et anglais ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique innovante dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Cette affection est une maladie génétique rare qui touche l’ensemble des muscles de l’organisme. Elle concerne 1 garçon sur 3 500. Elle est liée à des anomalies du gène DMD, responsable de la production de la dystrophine, une protéine essentielle au bon fonctionnement des muscles.

Les équipes du laboratoire Généthon ont développé et produit, en partenariat avec l’Université de Londres un médicament de thérapie génique. Ce dernier associait un vecteur viral et une version raccourcie du gène de la dystrophine. Ce traitement innovant a ensuite été testé chez 12 chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne.

Vers une prochaine étude sur des patients ?

Résultats, les chercheurs ont constaté la réexpression d’un haut niveau de dystrophine et une restauration significative de la fonction musculaire pendant plus de 2 ans après l’injection du médicament. Ce n’est pas tout, ils ont également observé une stabilisation des symptômes. Autre point notable, aucun effet secondaire n’a été relevé.

« Cette étude préclinique permet d’envisager le développement d’un essai chez les patients », déclara Caroline Le Guiner, ingénieur hospitalier au CHU de Nantes, auteure principale de cette étude. « En effet, c’est la première fois que l’on parvient à traiter le corps entier d’un animal de grande taille avec cette protéine. »

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  Source : Généthon, AFMTéléthon, Inserm, Centre hospitalier universitaire de Nantes, 25 juillet 2017

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  Ecrit par : Emmanuel Ducreuzet – Edité par : Dominique Salomon