Vers l’indépendance européenne en thérapie génique

Pour la première fois, un laboratoire européen –celui du Généthon en France- est parvenu à maîtriser intégralement la chaîne de production de vecteurs lentiviraux dérivés du VIH.

Un acquis scientifique extrêmement important pour l’indépendance européenne en matière de recherche. Jusqu’à présent, ces « vecteurs » étaient obligatoirement importés des Etats-Unis.

Le vecteur dans ce cas de figure, est le « véhicule » nécessaire pour transporter un gène-médicamernt vers les cellules-cibles. L’objectif est de réparer le défaut génétique à l’origine du trouble. Quant aux lentivirus, ils appartiennent à la famille des rétrovirus, dont le plus connu est le VIH responsable du SIDA.

Le lot de vecteurs lentiviraux produit par le laboratoire du Généthon devrait être utilisé dans un essai de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich. Cette maladie rare du système immunitaire touche dans le monde, un enfant pour 200 000 naissances.

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  Source : Association française contre les Myopathies, 20 février 2009