Comment se déroule un essai clinique ?

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Le drame survenu au CHU de Rennes (6 hospitalisations dont un patient en état de mort cérébrale lors d’un essai clinique) pousse à s’interroger sur le déroulé de ce type d’étude. Ces travaux ne sont-ils pas censés être strictement encadrés et garantir la sécurité des participants ?

Avant de pouvoir être prescrit par un médecin, un médicament fait tout naturellement l’objet de recherches et de vérification. Pour débuter, l’essai doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de protection des personnes (CPP) et une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Ensuite seulement, il devra subir toute une batterie de tests dont l’objectif est de protéger le patient et de lui garantir un résultat satisfaisant lorsque le traitement lui sera prescrit. Concrètement, comment se déroulent ces essais ? En fait, la méthodologie doit répondre à 3 critères : transparence, sécurité et qualité. Après avoir été testé en laboratoire, le produit doit être évalué par étapes (nommées « phases »).

• PHASE 1 : la molécule est-elle bien supportée par l’homme ? Doses, modalités d’administration et inconvénients, cette étape vise à étudier sa tolérance. C’est pourquoi, au cours de celle-ci, le médicament ne sera administré qu’en augmentant très progressivement les doses en fonction des réactions des patients ;

• PHASE 2 : quels sont les bons et les mauvais effets de cette molécule ? Cette étape consiste à évaluer l’efficacité de la méthode sur l’évolution de la maladie. Ces essais portent sur des malades dont les conditions répondent aux indications prévues, et en nombre suffisant pour que les résultats observés soient significatifs ;

• PHASE 3 : ce médicament est-il vraiment efficace ? Lorsqu’un traitement a pu ainsi apporter des bénéfices confirmés, il reste à le situer par rapport aux méthodes de référence habituellement prescrites. Cette phase permet d’établir des recommandations pour l’usage futur du médicament…

Une phase 4 peut être ajoutée. Elle a pour but d’affiner la connaissance du produit, de mettre en évidence les effets indésirables rares, et ce après l’obtention d’une Autorisation de mise sur le marché (AMM).

Les essais thérapeutiques peuvent-ils être dangereux ? En théorie comme en pratique, la réponse est censée être « NON ». Toutes les mesures juridiques et déontologiques ont été prises pour sécuriser les essais et protéger les patients. Aujourd’hui en France tout participant à un essai est protégé par la loi relative à la protection des personnes qui se prêtent à des recherches biomédicales dite Loi Huriet-Serusclat.

Ainsi, tout patient susceptible de s’engager dans un protocole d’essai clinique doit signer un document dit de « consentement éclairé » qui garantit qu’il a reçu de la part du médecin investigateur toutes les informations concernant les objectifs, la méthodologie et la durée de la recherche, les bénéfices attendus de la recherche, les contraintes…

Bien entendu, le risque zéro n’existe pas. Ces dangers peuvent être liés au produit testé lui-même, car nouveau. Mais comme la précisent les entreprises du médicament (LEEM), « de nombreuses mesures sont prises pour limiter les risques encourus par les patients. D’abord, des programmes d’expérimentation animale sont conduits avant toute administration à l’homme. Ensuite, les plans de recherche prévoient d’exposer d’abord un très faible nombre de volontaires en bonne santé à de faibles doses de produit avant d’augmenter les doses. »

Alors que s’est il passé au CHU de Rennes ? Une enquête devra le déterminer. Nous y reviendrons très prochainement.

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  Source : LEEM - www.ligue-cancer.net – ANSM. Sites consultés le 15 janvier 2015

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  Ecrit par : Vincent Roche – Edité par: Emmanuel Ducreuzet