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Grâce à la thérapie génique, un enfant âgé de 7 ans atteint d’une épidermolyse bulleuse a bénéficié d’une greffe de peau quasiment intégrale. Une première dans le monde. Deux ans après cette intervention réalisée en Allemagne, le petit patient est en bonne santé.
Des chercheurs* ont utilisé les ressorts de la thérapie génique auprès d’un enfant, Hassan, souffrant de dommages cutanés importants. Agé de 7 ans, le petit, réfugié syrien, était atteint d’une épidermolyse bulleuse, maladie congénitale de la peau. Accueilli en juin 2015 en soins intensifs pédiatriques en Allemagne**, Hassan avait perdu 60% de sa peau. « Et le petit Hassan ne pesait que 17 kilos lorsqu’il a été pris en charge, un paramètre engageant son pronostic vital », précisent les Drs Tobias Hirsch, Tobias Rothoeft et Norbert Teig.
80% de son épiderme retrouvé
Après échec des traitements, les médecins ont donc prélevé et modifié génétiquement les cellules de la peau du petit avant de procéder à la greffe « au niveau des jambes, du dos, des flancs, partiellement sur la zone de l’estomac, mais aussi le cou et le visage ». Au total, « le petit a retrouvé 80% de son épiderme grâce à la thérapie génique ». Une première dans le monde. « Aujourd’hui Hassan est en bonne santé, son tissu épidermique a une résistance normale et il est pleinement intégré dans sa famille et son cercle social ».
Cette prouesse pourra renforcer « l’arsenal thérapeutique dans la prise en charge de l’épidermolyse bulleuse mais aussi d’autres maladies ou traumatismes provoquant de graves dommages de la peau ».
A noter : Maladie rare, l’épidermolyse bulleuse touche 1 enfant sur 53 000 naissances dans le monde. Elle est considérée comme incurable. En fonction de son degré de sévérité, elle peut aussi fragiliser les organes internes et fragiliser des fonctions vitales.
*Université de Bochum (Allemagne) et du Centre de médecine régénérative de l’Université de Modène (Italie)
**Katolisches Klinikum Bochum
Source : Nature, le 8 novembre 2017
Ecrit par : Laura Bourgault - Edité par : Emmanuel Ducreuzet
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