La thérapie génique, espoir des « enfants de la lune »

Des chercheurs du CNRS et de l’Institut Gustave Roussy (IGR) à Villejuif, ont réalisé une grande avancée dans le traitement de Xeroderma pigmentosum. Entre 30 et 50 enfants sont atteints en France. Surnommés les enfants de la Lune -puisqu’ils sont contraints de sortir à l’extérieur vêtus d’une combinaison spatiale- ils sont tous ultrasensibles aux rayons UV qu’ils doivent impérativement éviter.

Les scientifiques ont mis au point une méthode de thérapie génique des cellules de la peau, compatible -et c’est là, la grande avancée- avec les greffes. Leur travail a porté sur la souris mais la technique utilisée a « prouvé son efficacité et surtout son innocuité ». Explications.

Les traitements par thérapie génique consistent à introduire dans les cellules d’un patient, la « version » normale du gène dont l’altération est responsable de la maladie. Ces traitements ciblent alors les cellules souches, qui sont à l’origine de la fabrication des autres cellules.

Lors de ce travail, les chercheurs du CNRS et de l’IGR sont donc partis de… ce qu’ils savaient faire : à savoir isoler et cultiver les cellules souches qui composent la peau, régénérer de la peau en laboratoire et réaliser des greffes, comme cela se pratique pour les grands brûlés.

L’idée était toutefois de corriger les cellules souches par thérapie génique, afin de reconstituer une peau saine puis de la greffer aux patients. Mais jusqu’à présent, toutes les tentatives de greffe d’une peau reconstituée par thérapie génique s’étaient soldées par des échecs. Les chercheurs ont surmonté cet obstacle grâce à une méthode de sélection des cellules génétiquement corrigées, compatible avec la greffe.

C’est une grande victoire. Pourtant, le chemin sera encore long avant que des essais ne puissent être réalisés sur l’Homme. Thierry Magnaldo de l’IGR, veut éviter de susciter de faux-espoirs : « Il est aujourd’hui totalement illusoire de se fixer de telles échéances, par respect pour les malades et leur famille. Tout ce que l’on peut dire, c’est que nous travaillons beaucoup pour y parvenir ».

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  Source : CNRS, octobre 2007