Maladie de Huntington : de l’espoir dans les traitements ?

Affection neurodégénérative, la maladie de Huntington touche 18 000 personnes en France. Sans traitement curatif jusque-là, elle conduit généralement au décès en moyenne vingt ans après le début des symptômes. Une nouvelle piste se dessine peut-être à Grenoble pour soigner enfin cette maladie génétique.

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La maladie de Huntington se manifeste par « des troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques qui s’aggravent progressivement jusqu’à la grabatisation et la détérioration intellectuelle sévère », décrit l’Inserm. Le symptôme le plus visible est « la chorée », qui se manifeste par des mouvements brusques et involontaires s’étendant progressivement à tous les muscles. Aucun traitement curatif n’existe à ce jour, mais des traitements symptomatiques sont efficaces et permettent de stabiliser l’état du patient pendant plusieurs années. Cela étant, la maladie conduit souvent au décès de façon prématurée, une vingtaine d’années après la survenue des premiers symptômes.

L’espoir d’une guérison ?

Plusieurs pistes ont été explorée pour trouver un traitement curatif. Des essais de thérapie génique notamment « ont démarré au Royaume-Uni, en Allemagne et au Canada, visant à bloquer l’expression du gène de la huntingtine mutée », décrit l’Inserm. Comment ça marche ? De petites séquences d’acides nucléiques qui reconnaissent le gène muté sont injectés aux patients. Ils se fixent sur le gène en question et empêchent son expression. Résultat, ce traitement « réduirait drastiquement la charge de protéine huntingtine mutée dans le cerveau ».

Une autre piste vise également la huntingtine mais concerne cette fois le transport de nutriments nécessaires aux cellules cérébrales qui fait défaut en raison de la mutation du gène. Une équipe grenobloise de la Biothech HuntX Pharma s’est ainsi penchée sur le transport de ces nutriments entre le cortex et le striatum, habituellement assuré par la huntingtine justement. Leur idée : restaurer la capacité de transport de celle-ci en injectant une molécule spécifique. Leurs résultats sont prometteurs et pourraient mener à la mise à disposition d’un médicament d’ici 6 à 8 ans.

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  Source : Inserm - HuntX Pharma

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  Ecrit par : Dominique Salomon - Edité par : Emmanuel Ducreuzet