Maladie de Huntington : pour la première fois, un traitement fait ses preuves
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La maladie de Huntington se manifeste par « des troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques qui s’aggravent progressivement jusqu’à la grabatisation et la détérioration intellectuelle sévère », décrit l’Inserm. Le symptôme le plus visible est « la chorée », qui se manifeste par des mouvements brusques et involontaires s’étendant progressivement à tous les muscles.
« La maladie est causée par une erreur dans une partie de notre ADN appelée gène huntingtine, précisent des chercheurs du Collège universitaire de Londres. Si l’un de vos parents est atteint de la maladie de Huntington, il y a 50 % de risques que vous héritiez du gène altéré et que vous développiez la maladie. »
Aucun traitement curatif n’existe à ce jour, mais des traitements permettent une prise en charge des différents symptômes. Malgré tout, la maladie conduit souvent au décès de façon prématurée, une vingtaine d’années après la survenue des premiers symptômes, à l’âge de 30 ou 40 ans en moyenne. En France, 18 000 personnes sont concernées.
Les résultats d’un essai clinique mené par la société néerlandaise UniQure (spécialisée dans les thérapies géniques) et des chercheurs du Collège universitaire de Londres apparaissent comme porteurs d’espoir. « Les scientifiques, émus, ont fondu en larmes en décrivant les résultats », rapporte la BBC en Grande -Bretagne.
AMT-130. C’est le nom d’une thérapie innovante. Cette dernière repose sur une approche inédite. Elle utilise un virus inoffensif comme vecteur pour transporter un « microARN » dans le cerveau. Cela permet de bloquer la production de la protéine toxique responsable de la maladie. Le traitement nécessite une seule intervention chirurgicale de 12 à 18 heures, au cours de laquelle le médicament est administré directement dans les régions cérébrales affectées.
Et les résultats sont éloquents : la progression des symptômes a été réduite de 75 % sur une période de trois ans chez les patients traités. Ces derniers présentent une meilleure préservation de leurs capacités motrices et cognitives, tandis que les marqueurs de dégénérescence neuronale ont diminué de 8,2 %.
« Jamais, même dans nos rêves les plus fous, nous n’aurions pu nous attendre à un ralentissement de 75 % de la progression clinique de la maladie », explique la Pre Sarah Tabrizi, directrice du Centre de la maladie de Huntington du Collège universitaire de Londres.
Dr Walid Abi-Saab, directeur médical d’UniQure, précise qu’une demande d’autorisation de mise sur le marché devrait être discutée avec la Food and Drug administration (FDA) aux Etats-Unis au premier trimestre 2026.
Source : https://www.ucl.ac.uk/news/2025/sep/gene-therapy-appears-slow-huntingtons-disease-progression
Ecrit par : Vincent Roche – Edité par : Dorothée Duchemin
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