Maladie de Parkinson : le Japon autorise une thérapie à base de cellules souches
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Les autorités sanitaires japonaises ont annoncé le 6 mars 2026 une décision médicale historique : un nouveau traitement basé sur les cellules souches pluripotentes induites (ou iPS pour induced pluripotent stem) est désormais disponible pour les patients atteints de la maladie de Parkinson. Ces cellules, découvertes au Japon en 2006 par le Pr Shinya Yamanaka et qui lui ont valu le prix Nobel de médecine 2012, sont créées en reprogrammant des cellules adultes ordinaires – comme celles de la peau – pour qu’elles retrouvent les capacités des cellules embryonnaires. Elles peuvent ainsi se transformer en n’importe quel type de cellule du corps humain.
Le traitement, baptisé « Amchepry », a été développé par une équipe de l’Université de Kyoto. Cette thérapie répond à un besoin fondamental non satisfait par les traitements actuels : remplacer les neurones producteurs de dopamine qui dégénèrent dans la maladie de Parkinson.
Après avoir transformé des cellules iPS en neurones dopaminergiques, les chirurgiens ont pratiqué une transplantation sur six patients atteints de la maladie de Parkinson. L’objectif étant de restaurer la production de dopamine, ce neurotransmetteur essentiel au contrôle des mouvements. Les résultats, publiés dans la revue Nature, étaient encourageants : aucun problème de sécurité n’a été signalé, et quatre des six patients ont montré une amélioration significative de leurs symptômes 24 mois après la transplantation.
La particularité de cette autorisation réside dans son caractère conditionnel. Contrairement aux processus habituels qui exigent des essais cliniques de phase 3 longs et coûteux sur de larges populations, le Japon a mis en place un système d’approbation accélérée pour les thérapies régénératives.
Ce système permet aux entreprises de commercialiser leurs traitements pendant sept ans maximum, le temps de poursuivre les études visant à déterminer l’efficacité précise de ces thérapies.
Cette procédure accélérée, destinée à faire bénéficier plus rapidement les patients de traitements prometteurs, suscite néanmoins des critiques dans la communauté scientifique internationale. Dans un article de la revue Science, certains experts craignent que cette approche ne néglige de potentiels risques, notamment la formation de tumeurs, appelées tératomes, à partir des cellules souches implantées.
Dans le même article, Alan Trounson, pionnier dans le domaine des cellules souches pluripotentes et aujourd’hui professeur émérite à l’Université de Melbourne (Australie) affirme que « de nombreuses études démontrent l’innocuité de cette procédure en ce qui concerne la formation de tératomes ».
Pour les quelque 10 millions de personnes atteintes de la maladie de Parkinson dans le monde, cette avancée représente un espoir concret. Les traitements actuels, principalement basés sur la dopamine de substitution, ne font que contrôler les symptômes sans pouvoir ralentir la progression de la maladie.
La thérapie à base de cellules souches pourrait potentiellement restaurer la fonction neuronale et modifier l’évolution même de cette maladie neurodégénérative.
Source : https://www.sumitomo-pharma.com/news/20260306.html - https://www.science.org/content/article/stem-cell-therapies-come-age-two-conditional-approvals-japan
Ecrit par : Vincent Roche – Edité par : Emmanuel Ducreuzet
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