Maladies rares : la thérapie génique contre le syndrome de wiskott-Aldrich

Le syndrome de Wiskott-Aldrich est un déficit immunitaire complexe, rare et sévère, d’origine génétique. Sa prévalence est estimée à 1 sur 250 000. A ce jour le seul traitement repose sur une greffe de moelle osseuse. Mais une équipe franco-britannique a peut-être mis au point une solution. Reposant sur une thérapie génique, ce traitement encore à l’étude montre déjà d’excellents résultats. Explications. L’étude de phase I/II a été lancée en décembre 2010 et menée à Paris et à Londres pour traiter des malades sévèrement atteints, sans donneur compatible. En effet, le syndrome de Wiskott-Aldrich ne peut être traité jusqu’à présent que […]