Maladies rares : l’industrie pharmaceutique se mobilise

18 décembre 2013

La plupart des industriels de la biopharmacie ont créé un département maladies rares. ©Phovoir

Associations de malades, cliniciens, autorités réglementaires… Réunis à l’occasion de la 3ème édition des rencontres RARE, les acteurs des maladies rares se sont félicités de l’intérêt de plus en plus grand porté par les laboratoires à ces pathologies. Lesquelles dans leur ensemble, toucheraient entre 6% et 8% de la population européenne.

Les 28 et 29 novembre derniers, Montpellier accueillait la 3ème édition des rencontres Eurobiomed des maladies rares. Unique en France, cet événement réunit l’ensemble des experts dans ce domaine, patients, médecins, institutionnels et industriels. Objectif : partager leurs expériences et débattre de la stratégie nationale pour améliorer la prise en charge de près de 8 000 maladies.

Parmi les temps forts de ce rendez-vous, la présentation d’Orphacol®, fruit du partenariat entre l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et le laboratoire CTRS pour la prise en charge d’une maladie rare du foie, le déficit héréditaire de synthèse d’acide biliaire. Cette pathologie conduit à une accumulation de substances toxiques engageant à plus ou moins long terme le pronostic vital. Elle nécessitait jusqu’à présent une greffe de foie. Elle pourra à présent être traitée par la prise quotidienne d’une à deux gélules d’Orphacol®. « La mise à disposition de ce traitement démontre la capacité à développer et à produire des médicaments issus de la recherche française, y compris pour une population cible nationale de 20 patients », s’est félicité Antoine Ferry, président du laboratoire CTRS. « Ce challenge réussi est ainsi porteur d’espoir quant aux possibilités de développement similaires qui permettront de traiter d’autres maladies rares. »

Même si les défis à relever restent nombreux, de plus en plus de laboratoires investissent en effet dans la prise en charge des maladies rares, comme le confirme Jacques Berard, cofondateur d’Alliance Maladies Rares. « Au début, les médicaments orphelins n’intéressaient que les start-up, pas les gros laboratoires. Aujourd’hui, le développement de traitements orphelins fait partie de la stratégie des leaders de l’industrie pharmaceutique. Ils y trouvent des intérêts en termes d’image en externe, mais aussi de créativité et de motivation en interne. »

Ecrit par : Aurélia Dubuc – Edité par : Emmanuel Ducreuzet

  • Source : Conférence de presse RARE le 28 novembre 2013.

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