Maladies rares : l’industrie pharmaceutique se mobilise

La plupart des industriels de la biopharmacie ont créé un département maladies rares. ©Phovoir

Associations de malades, cliniciens, autorités réglementaires… Réunis à l’occasion de la 3^ème édition des rencontres RARE, les acteurs des maladies rares se sont félicités de l’intérêt de plus en plus grand porté par les laboratoires à ces pathologies. Lesquelles dans leur ensemble, toucheraient entre 6% et 8% de la population européenne.

Les 28 et 29 novembre derniers, Montpellier accueillait la 3^ème édition des rencontres Eurobiomed des maladies rares. Unique en France, cet événement réunit l’ensemble des experts dans ce domaine, patients, médecins, institutionnels et industriels. Objectif : partager leurs expériences et débattre de la stratégie nationale pour améliorer la prise en charge de près de 8 000 maladies.

Parmi les temps forts de ce rendez-vous, la présentation d’Orphacol®, fruit du partenariat entre l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et le laboratoire CTRS pour la prise en charge d’une maladie rare du foie, le déficit héréditaire de synthèse d’acide biliaire. Cette pathologie conduit à une accumulation de substances toxiques engageant à plus ou moins long terme le pronostic vital. Elle nécessitait jusqu’à présent une greffe de foie. Elle pourra à présent être traitée par la prise quotidienne d’une à deux gélules d’Orphacol®. « La mise à disposition de ce traitement démontre la capacité à développer et à produire des médicaments issus de la recherche française, y compris pour une population cible nationale de 20 patients », s’est félicité Antoine Ferry, président du laboratoire CTRS. « Ce challenge réussi est ainsi porteur d’espoir quant aux possibilités de développement similaires qui permettront de traiter d’autres maladies rares. »

Même si les défis à relever restent nombreux, de plus en plus de laboratoires investissent en effet dans la prise en charge des maladies rares, comme le confirme Jacques Berard, cofondateur d’Alliance Maladies Rares. « Au début, les médicaments orphelins n’intéressaient que les start-up, pas les gros laboratoires. Aujourd’hui, le développement de traitements orphelins fait partie de la stratégie des leaders de l’industrie pharmaceutique. Ils y trouvent des intérêts en termes d’image en externe, mais aussi de créativité et de motivation en interne. »

Ecrit par : Aurélia Dubuc – Edité par : Emmanuel Ducreuzet

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  Source : Conférence de presse RARE le 28 novembre 2013.