Myopathie de Duchenne, la recherche s’intensifie

Début mars, une équipe française a démontré l’effet préventif d’un inhibiteur de l’enzyme de conversion (IEC) sur l’insuffisance cardiaque chez des enfants souffrant de la myopathie de Duchenne. Et de nouvelles études sont en cours.

Aujourd’hui les parents militent auprès des équipes médicales pour que ce traitement soit administré à leurs enfants malades. Une pression légitime selon le Pr Denis Duboc, cardiologue au CHU Cochin de Paris. “Certes, ce n’est pas un traitement qui guérit. Mais il permet de retarder ou au mieux d’éviter l’atteinte cardiaque responsable de 50% des cas de mortalité liée à cette affection. Nous pouvons donc raisonnablement penser que l’administration d’un IEC permet un gain substantiel d’espérance de vie.”

Dans un essai mené en double aveugle, 28 enfants ont reçu chaque jour pendant trois ans du perindopril, un IEC habituellement prescrit contre l’hypertension artérielle et l’insuffisance cardiaque, tandis que 28 autres constituaient le groupe contrôle. Tous étaient âgés de 9 à 13 ans. “Aucune évolution fatale n’a été observée parmi les petits sous traitement. A l’inverse, 3 enfants n’ont pas survécu à l’apparition d’une insuffisance cardiaque dans le groupe contrôle“.

Et l’avenir ? “Dans quelques mois, nous allons lancer un nouvel essai“, poursuit Denis Duboc. “Nous inclurons des enfants à partir de 7 ans. Car nous nous sommes aperçus qu’entre 10 et 13 ans, certains avaient déjà une détérioration de la fonction du ventricule gauche. Un groupe recevra un placebo et l’autre un bêtabloquant associé à un IEC“.

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  Source : Interview Pr Denis Duboc, septembre 2005