Qu’est-ce que la maladie de Sanfilippo ?

Récemment, le combat des parents d’Eden et Abel a braqué les projecteurs sur cette maladie rare, la maladie de Sanfilippo. Ces derniers ont lancé une cagnotte pour financer les soins de leurs petits garçons de 8 ans et 4 ans qui souffrent tous les deux de cette maladie génétique rare et incurable. A ce jour, plus d’1,2 million d’euros a été récolté, les parents visent 1,5 million. Objectif : lancer un essai clinique pour une thérapie génique qui pourrait les sauver. Pour l’heure, une première étude observationnelle, dite d’histoire naturelle, a pu être lancée. Préalable à l’essai clinique du médicament. Lien […]