Comment fonctionne la première thérapie génique pour l’hémophilie B ?

Pouvez-vous brièvement décrire ce qu’est l’hémophilie ? Dr Trossaërt : L’hémophilie – maladie hémorragique rare liée à une mutation sur le chromosome X – correspond à un déficit en facteur VIII (hémophilie A, 80 % des cas) ou en facteur IX (hémophilie B), deux protéines essentielles à la coagulation et produites par les cellules du foie. Moins ces facteurs sont présents, plus le risque de saignement est élevé. Pour l’hémophilie B, le facteur IX est administré en injection intraveineuse à l’hôpital, le plus souvent une fois par semaine, pendant toute la vie. En quoi consiste la première thérapie génique dans […]