Greffe rénale : mobilisation autour d’un médicament anti-rejet

©Benoît Rajau pour l’Agence de la biomédecine

« Une greffe (rénale) qui marche mieux, plus longtemps avec beaucoup moins d’effets secondaires » : dans une lettre ouverte adressée à la ministre de la Santé Marisol Touraine, deux associations de patients – Renaloo et la FNAIR – aiguisent leurs arguments pour demander l’accès à un « médicament innovant » contre le rejet du greffon : le balatacept (Nulojix®). Lequel est semble-t-il jugé trop coûteux par les autorités sanitaires.

Ce traitement est commercialisé depuis 2011 en France mais aussi aux Etats-Unis. « Il constitue une nouvelle option thérapeutique pour les patients transplantés », avait alors expliqué le Pr Edward Cox, de la Food and Drug Administration (FDA) américaine lorsque celle-ci l’a approuvé, également en 2011. « Il est utilisé en combinaison avec d’autres immunosuppresseurs pour prévenir le rejet du greffon ».

Le Nulojix® est administré sous la forme d’une injection en intraveineuse, en 30 minutes, une fois par mois, à l’hôpital. Selon les associations de patients, il « présente un réel espoir pour les personnes greffées du rein ». Elles mettent notamment l’accent sur le fait qu’il « permettrait d’allonger de deux ans la durée de vie des reins transplantés, tout en évitant la plupart des effets secondaires des traitements actuels ».

Pas moins de risque de rejet

Chef du service de transplantation rénale de l’hôpital Necker-Enfants Malades (Paris), le Pr Christophe Legendre confirme « la diminution des effets secondaires cardiovasculaires et en matière de toxicité rénale. En revanche, l’incidence du rejet est la même ».

Comme tout médicament, il présente aussi des effets secondaires. Il augmenterait ainsi chez certains patients le risque de ce que les spécialistes appellent un désordre lymphoprolifératif post-transplantation. Il s’agit d’un type de cancer où les globules blancs se multiplient de façon incontrôlée. En mars 2013, l’Agence nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a également pointé du doigt un « risque accru de rejet aigu de greffe lié à une décroissance rapide des doses de corticoïdes ». Là encore, chez certains patients.

Comme tout médicament innovant, Nulojix® est aussi relativement coûteux à court terme : + 3 000 euros par malade et par an comparé aux traitements existants, selon les associations. Et c’est semble-t-il la raison pour laquelle « le ministère refuse de le prendre en charge ». Les associations ont toutefois fait leur calcul en prenant en compte le coût d’une dialyse pendant 15 ans. Et répliquent : « le recours à ce traitement permettrait d’économiser sur cette durée, 70 000 euros par patient ».

Une perte de chance… ou pas ?

Environ 33 000 Français vivent avec un greffon rénal. A terme, « si le traitement devenait accessible, entre 20% et 60% des transplantés rénaux pourraient en bénéficier », estime Yvanie Caillé de Renaloo. N’est-ce pas là un argument pour demander aussi au fabricant – le laboratoire Bristol-Myers Squibb – de diminuer le prix ? « Ce serait effectivement raisonnable. Mais pour l’heure, nous en sommes à un blocage complet des autorités, ce qui constitue une perte de chances pour les patients ».

Le Pr Legendre reprend : « Je n’irai pas jusqu’à parler de perte de chance. Les données actualisées montrent toutefois que ce traitement est peut-être plus intéressant que les études initiales ne le suggéraient. Sans compter qu’il constitue la première avancée dans notre domaine depuis 10 ans. Le problème, est qu’il arrive dans un contexte économique défavorable ». En d’autres termes, il tombe mal…

A noter enfin que Bristol-Myers Squibb soutient les deux associations. « En 2012, ils ont effectivement contribué aux Etats généraux du Rein », précise Yvanie Caillé. « Mais nous assurons que cette démarche est totalement indépendante du laboratoire. Nous sommes centrés sur l’intérêt du patient ». Lequel attend désormais un retour du ministère de la Santé.

Aller plus loin :

• Lettre ouverte des associations à la ministre de la Santé Marisol Touraine ;
• L’avis de la Haute Autorité de santé sur le balatacept (Nulojix®).

Ecrit par : David Picot – Edité par : Emmanuel Ducreuzet

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  Source : Renaloo/FNAIR, 3 décembre 2013 – Interview du Pr Christophe Legendre, 4 décembre 2013 - Interview d’Yvonie Caillé, 4 décembre 2013 – FDA, 15 juin 2011 – ANSM, 26 mars 2013