Maladie de Charcot : sensibiliser et faire avancer la recherche

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La Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), également appelée Maladie de Charcot touche 5 000 à 6 000 personnes en France. Caractérisée par une dégénérescence des motoneurones, cette affection entraîne une fonte musculaire. A ce jour, aucun traitement ne permet de guérir cette maladie qui conduit au décès dans les 2 à 5 ans. A l’occasion de la journée mondiale dédiée à cette pathologie ce 21 juin, les explications du Pr Shahram Attarian, Responsable du Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA à l’AP-HM

Caractérisée par une perte de poids, une fonte musculaire, un déficit moteur progressif et des troubles de la coordination, la maladie de Charcot atteint également la faculté de parler et de respirer et entraîne un syndrome dépressif. À un stade avancé, le malade perd ses capacités à s’alimenter et a besoin d’une assistance respiratoire. Le pronostic reste sombre (entre 3 et 5 ans d’espérance de vie) à ce jour pour ces patients qui bénéficient de traitements encore peu efficaces.

Ainsi, « un premier traitement a été développé il y a plusieurs années, le Rilutek (riluzole) », indique le Pr Shahram Attarian, Responsable du Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA à l’AP-HM. Mais son efficacité « est assez médiocre ». C’est pourquoi, « nous attendons des avancées prometteuses », souligne-t-il.

Le Masitinib, développé par une biotech française, AB Science, présente un mécanisme d’action ciblant les cellules microgliales anormales neurotoxiques, qui aurait un effet neuroprotecteur et ralentirait la neurodégénérescence. Par ailleurs, « une société japonaise a développé une autre molécule, l’eradavone », poursuit le spécialiste. « Nous avons demandé les autorisations temporaires d’utilisation pour commencer à traiter les patients en France. »

Les pistes de recherche à privilégier ?

« Nous ne connaissons pas suffisamment l’épidémiologie de la SLA et les facteurs environnementaux », souligne le Pr Attarian. Donc « nous devons mieux étudier les causes génétiques et épigénétiques, approfondir notre connaissance du fonctionnement des protéines toxiques, proposer des traitements qui interrompent la production de ces protéines inflammatoires ».

Le diagnostic est également un enjeu important dans la prise en charge de cette pathologie grave. « Nous devons améliorer les moyens qui permettront de détecter la maladie à un stade précoce, continuer à développer l’imagerie à haute résolution », insiste-t-il. Aujourd’hui, le diagnostic est basé sur un électromyogramme (EMG), une expertise clinique et l’élimination par des examens des maladies ressemblant à la SLA. « Il n’y a pas de moyen biologique. En cela, nous espérons que le protocole PULSE permettra de grandes avancées », souhaite-t-il.

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  Source : DHUNE, 14 juin 2017

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  Ecrit par : Dominique Salomon - Edité par : Emmanuel Ducreuzet