Maladie de Parkinson : les promesses de la thérapie génique

Selon les conclusions d’une étude parue dans la revue The Lancet, la thérapie génique pourrait être efficace dans la prise en charge de la maladie de Parkinson. Un traitement mis au point par une équipe franco-britannique a ainsi permis à des patients atteints d’une forme avancée de la maladie de retrouver une meilleure motricité.

Avec environ 120 000 patients en France, la maladie de Parkinson est l’affection neurologique dégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Elle se traduit essentiellement par des symptômes moteurs de sévérité progressive et croissante. Tremblements ou rigidité des membres en sont quelques exemples. Cette pathologie est due à la dégénérescence des neurones produisant la dopamine, un neurotransmetteur intervenant dans le contrôle de la motricité.

Le traitement actuel consiste en l’administration de médicaments mimant l’action de la dopamine. Malheureusement, ils s’accompagnent souvent d’effets indésirables comme la survenue de dyskinésies (mouvements anormaux involontaires).

Quelles perspectives à l’avenir ?

Une équipe franco-britannique a mené une étude clinique de thérapie génique de phases 1 et 2. Elle a concerné 15 patients souffrant d’une forme évoluée de la maladie de Parkinson. Ces derniers ont pu bénéficier de ce nouveau traitement, baptisé le ProSavin®. Il consiste à injecter dans une région du cerveau un vecteur – dit lentiviral – qui exprime les gènes de trois enzymes (AADC, TH, CH1) indispensables à la biosynthèse de la dopamine. Trois niveaux de doses ont ainsi été testés.

Résultat, chez tous les patients, les auteurs ont observé une amélioration des symptômes de la maladie. Et ce jusqu’à 12 mois après l’administration du traitement. « L’analyse clinique suggère que le vecteur permet une réduction des symptômes moteurs selon la dose administrée, la plus forte dose étant la plus efficace » ajoute le Pr Stéphane Palfi chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor (AP-HP). « Cette étude pionnière de l’utilisation en thérapie génique d’un lentivirus injecté in-situ va certainement ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques dans les maladies du système nerveux.»

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  Source : The Lancet, 10 janvier 2014 – AP-HP, INSERM, UPEC, CEA/Mircen, Oxford Biomedica, Cambridge University)

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  Ecrit par : Vincent Roche – Edité par : Emmanuel Ducreuzet