Narcolepsie : un médicament innovant fait ses preuves
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Pour ceux qui ont vu le film « Narco » avec Guillaume Canet, la narcolepsie peut prêter à sourire. Pourtant, cette pathologie n’a rien de drôle et demeure très invalidante pour ceux qui en souffrent.
La narcolepsie de type 1 touche environ une personne sur 2 500. Elle est provoquée par un déficit en orexine, un neurotransmetteur « éveillant ». Les symptômes sont en fait causés par la destruction des neurones qui synthétisent l’orexine.
C’est donc sur cette piste que s’est lancé le laboratoire japonais Takeda. Au Congrès mondial du sommeil 2025, du 5 au 10 septembre à Singapour, les chercheurs ont présenté deux études cliniques concernant l’oveporexton (ou TAK-861). Ce médicament oral est le premier « agoniste sélectif du récepteur 2 de l’orexine ». Plus concrètement, il agit directement sur le déficit en orexine.
Ces deux essais de phase 3 ont été conduits durant 12 semaines sur 273 patients dans 19 pays avec des résultats plus qu’encourageants. Des améliorations ont été notées sur plusieurs aspects clés de la maladie.
L’éveil tout d’abord. L’oveporexton a considérablement amélioré la somnolence diurne excessive. Avec la dose la plus élevée, la majorité des participants ont retrouvé une capacité à rester éveillé comparable à celle de personnes en bonne santé.
Puis sur la cataplexie, cette perte brusque du tonus musculaire déclenchées par des émotions fortes propre à la maladie. Le traitement a permis une réduction de plus de 80 % des survenues, passant, pour la plupart des patients de zéro jour sans cataplexie par semaine à 4 ou 5 jours.
Enfin, l’oveporexton a entraîné des améliorations significatives de la qualité de vie. Sur plusieurs questionnaires, les patients ont obtenu des scores comparables à ceux de la population générale.
Notons que dans l’ensemble, le médicament a été bien toléré. Aucun effet indésirable grave lié au traitement n’a été observé.
« Nous sommes très proches de la mise au point du premier traitement à base d’orexine s’attaquant à la cause sous-jacente de la narcolepsie de type 1, avec le potentiel de transformer complètement l’approche thérapeutique actuelle », avance le Dr Emmanuel Mignot, spécialiste des troubles du sommeil et qui a dirigé l’une des deux études.
Devant ces résultats promoteurs, Takeda prévoit de soumettre des demandes d’autorisation de mise sur le marché de leur produit, au niveau mondial, d’ici la fin 2025.
Source : https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/takeda-orexin-data-oveporexton-phase-3-narcolepsy-world-sleep-2025/
Ecrit par : Vincent Roche – Edité par : Emmanuel Ducreuzet
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