Amyotrophie spinale : un traitement efficace chez l’animal

05 mars 2018

Testée chez la souris, la flunarizine serait efficace dans la prise en charge de l’amyotrophie spinale. Cette maladie génétique rare entraîne une perte musculaire progressive et altère la capacité de l’enfant à marcher.

Habituellement indiquée dans le traitement de la migraine et de l’épilepsie, la flunarizine pourrait se révéler bénéfique dans le traitement de l’amyotrophie spinale. Des chercheurs de l’Inserm* ont en effet prouvé l’efficacité de cette molécule in vitro sur des tissus humains, prélevés chez des patients atteints de cette pathologie. Puis des souris atteintes ont bénéficié de cette molécule dès la naissance, à raison de deux injections par jour au niveau de la moelle épinière.

L’effet neuroprotecteur de la flunarizine

Résultats, « l’espérance de vie des animaux traités a augmenté de 40% en moyenne, passant de 11 à 16 jours et même jusqu’à 36 jours pour l’un des sujets ». Autre point, « l’analyse des motoneurones et des muscles montre qu’ils sont préservés plus longtemps chez les animaux traités ». La preuve, selon les scientifiques, que la flunarizine « présente un effet neuroprotecteur sans que l’on ne sache encore pourquoi ».

Affectant 1 à 9 individus sur 100 000, cette maladie génétique rare se caractérise par « une dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière entraînant une perte musculaire progressive ». Le plus souvent, l’amyotrophie spinale s’exprime après la naissance. Les principaux symptômes ? « Une impossibilité d’acquérir le port de tête, ou celle de marcher un peu plus tard dans la petite enfance. » Dans de rares cas, cette atteinte survient pendant l’adolescence, accompagné « de troubles musculaires importants mais compatibles avec une vie à peu près normale ».

Des tests chez l’Homme ?

L’efficacité de la flunarizine doit maintenant faire l’objet de tests chez l’Homme. Mais « cette étape se heurte à la difficulté de recruter des patients dans le cadre d’une maladie rare ». D’autant « que la plupart d’entre eux sont déjà inclus dans un autre essai clinique d’évaluation d’un médicament de nouvelle génération ayant obtenue une AMM en décembre 2016. Ils ne peuvent donc pas être mobilisés pour un second essai ».

*INSERM UMR 1124 « Toxicologie, pharmacologie et signalisation cellulaire » et des universités Paris Descartes et Paris Diderot

  • Source : Scientific Reports, Inserm, le 20 février 2018

  • Ecrit par : Laura Bourgault - Edité par : Dominique Salomon

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