Vitiligo : un premier traitement autorisé et remboursé en France

L’Opzelura en crème, qui promet de repigmenter les zones de la peau devenues blanches ou rose pâle à cause du vitiligo, a bénéficié du dispositif « d’accès direct » après l’avis favorable de la Haute autorité de Santé. 

L’arrêté est paru le 31 janvier au Journal officiel. L’Opzelura du laboratoire Incyte Biosciences est désormais remboursé pour le traitement du vitiligo. Cette maladie auto-immune se caractérise par une dépigmentation de la peau. Précisément, ce nouveau médicament est destiné « au traitement du vitiligo non-segmentaire avec atteinte faciale chez l’adulte et l’adolescent de plus de 12 ans », précise le JO.

La décision du remboursement – une première pour les patients atteints d’un vitiligo – a été prise dans le cadre du dispositif « d’accès direct » prévu dans la loi de financement de la Sécurité sociale pour 2022. Ce texte permet aux patients de bénéficier de certains médicaments dès l’obtention de l’avis de la Haute autorité de Santé (HAS) alors même que les négociations sur son prix final ne sont pas terminées.

La HAS estime entre 70 000 et 108 000 le nombre de patients potentiellement concernés en France par ce nouveau traitement. La crème ne sera pour l’heure disponible que dans les pharmacies rattachées à certains hôpitaux.

Une crème à appliquer deux fois par jour

L’Opzelura, qui avait reçu en avril dernier un avis favorable de l’Agence européenne du médicament (EMA), est une crème à appliquer sur la peau dépigmentée deux fois par jour. Elle ne doit pas être répartie sur plus de 10 % du corps à la fois. Six mois peuvent être nécessaires pour un retour de la couleur de la peau.

Concrètement, comment agit Opzelura ? « La substance active d’Opzelura, le ruxolitinib, agit en bloquant des enzymes connues sous le nom de Janus kinase (JAK) 1 et 2, qui participent à l’activité d’une substance appelée interféron gamma (IFNγ). Chez les patients atteints de vitiligo, on pense que l’IFNγ joue un rôle dans l’activité des cellules du système immunitaire qui attaquent les mélanocytes », explique l’EMA. L’Opzelura bloque ainsi les enzymes JAK1 et JAK2 et par conséquent l’activité de l’IFNy et son action sur les mélanocytes, qui reprennent alors leur activité normale. Les mélanocytes sont les cellules responsables de la production de mélanine, le pigment qui donne sa couleur à la peau.

Une amélioration de 75 % de la pigmentation du visage

Sur le visage, Opzelura s’est montré, pour certains patients, très performant. Selon une première étude, « en moyenne, environ 31 % des patients ayant reçu Opzelura ont obtenu une amélioration d’au moins 75 % de la pigmentation de leur visage après six mois de traitement, contre environ 10 % des patients sous placebo », note l’EMA. Pour le corps, « après six mois, la pigmentation corporelle totale s’était améliorée d’au moins 50 % chez 22 % des patients ayant utilisé Opzelura, contre 6 % de ceux sous placebo ». L’effet indésirable le plus fréquent est l’apparition d’acné à l’endroit où la crème est appliquée.

Deux bémols toutefois figurent dans l’avis de la HAS (octobre 2023) : « l’absence de démonstration d’amélioration de la qualité de vie des patients, alors qu’il s’agit d’un critère de jugement pertinent dans cette maladie et des incertitudes qui persistent sur le risque carcinogène cutané compte tenu des données de tolérance limitées à 104 semaines. » La HAS considère toutefois que le service médical rendu est important.

0,5 à 1 % de la population mondiale touchée

Le vitiligo est une dermatose caractérisée par l’apparition de taches blanches ou rose pâle sur la peau. Le système immunitaire attaque les mélanocytes. Apparaissent alors les plaques claires, dues à la dépigmentation.

A la différence du vitiligo segmentaire – dépigmentation qui ne concerne qu’un seul côté du corps et circonscrite à une zone limitée -, le vitiligo non-segmentaire, concerné dans l’AMM de l’Opzelura, peut s’étendre à la totalité du corps. La maladie touche 0,5 à 1 % de la population mondiale, sans distinction de sexe, de type ou de couleur de peau. Si elle n’est pas héréditaire, des prédispositions familiales ont été identifiées.

Maladie peu connue, le vitiligo a été largement médiatisé en France par Edouard Philippe. L’ex-Premier ministre avait révélé en juin 2020 souffrir d’un vitiligo, alors qu’une partie de sa barbe était devenue blanche.

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  Source : Inserm, Journal officiel du 31 janvier, Agence européenne du médicament, Haute autorité de santé

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  Ecrit par : Dorothée Duchemin – Edité par Emmanuel Ducreuzet